Для лечения врожденной болезни применят генный "скальпель" CRISPR
Скриншот из видеозаписи

Швейцарская биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics разработала способ, который, по заявлениям ее специалистов, позволит излечивать людей от врожденного заболевания крови - бета-талассемии. Об этом пишет издание The Telegraph.

При талассемии угнетается синтез белков, входящих в гемоглобин, что ведет к разрушению эритроцитов - переносчиков кислорода в организме. При заболевании характеры нарушения в строении лицевого черепа, также больные подвержены инфекциям. Если заболевание проявилось рано, оно ведет к физическому и умственному недоразвитию ребенка. Больным тяжелой формой талассемии приходится дважды в месяц переливать кровь и принимать много препаратов. Частота заболеваемости - 1 на 300 тысяч человек.

Ученые выяснили, что для излечения нужно подавить фетальный гемоглобин (HbF) и вырабатывать гемоглобин А (ΗbA, нормальный гемоглобин взрослого).

Для лечения врожденной болезни применят генный "скальпель" CRISPR
null

Для этого было предложено использовать популярный (и перспективный) метод генного редактирования CRISPR, при котором "ненужный" участок ДНК вырезается, а на его место наращивается тот, который нужен медику.

Если упрощенно, то метод CRISPR Therapeutics заключается в том, что образцы стволовых клеток пациентов "редактируют" в клинике, после чего пересаживают их больному во время очередного переливания крови.

Вслед за этим, полагают специалисты, обновленные клетки начинают синтезировать ΗbA.

Для лечения врожденной болезни применят генный "скальпель" CRISPR
null

Ученые утверждают, что благодаря подобной схеме исправляется более 90% стволовых клеток крови.

Смотрите видео: Создана 3D-анимация мощной технологии генной инженерии CRISPR