Для лечения врожденной болезни применят генный "скальпель" CRISPR

Швейцарская биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics разработала способ, который, по заявлениям ее специалистов, позволит излечивать людей от врожденного заболевания крови - бета-талассемии. Об этом пишет издание The Telegraph.

При талассемии угнетается синтез белков, входящих в гемоглобин, что ведет к разрушению эритроцитов - переносчиков кислорода в организме. При заболевании характеры нарушения в строении лицевого черепа, также больные подвержены инфекциям. Если заболевание проявилось рано, оно ведет к физическому и умственному недоразвитию ребенка. Больным тяжелой формой талассемии приходится дважды в месяц переливать кровь и принимать много препаратов. Частота заболеваемости - 1 на 300 тысяч человек.

Ученые выяснили, что для излечения нужно подавить фетальный гемоглобин (HbF) и вырабатывать гемоглобин А (ΗbA, нормальный гемоглобин взрослого).

Для этого было предложено использовать популярный (и перспективный) метод генного редактирования CRISPR, при котором "ненужный" участок ДНК вырезается, а на его место наращивается тот, который нужен медику.

Если упрощенно, то метод CRISPR Therapeutics заключается в том, что образцы стволовых клеток пациентов "редактируют" в клинике, после чего пересаживают их больному во время очередного переливания крови.

Вслед за этим, полагают специалисты, обновленные клетки начинают синтезировать ΗbA.

Ученые утверждают, что благодаря подобной схеме исправляется более 90% стволовых клеток крови.

Смотрите видео: Создана 3D-анимация мощной технологии генной инженерии CRISPR