Прорыв. Генетическая терапия CRISPR/Cas9 уничтожила многие раковые клетки в живых мышах

Технологию редактирования генетического кода CRISPR/Cas9 успешно применили для лечении метастатического рака у мышей. О прорыве в борьбе с онкозаболеваниями пишут в журнале Science Advances исследователи из Тель-Авивского университета.

Читайте нас в Telegram: проверенные факты, только важное

Использование CRISPR/Cas9 для лечения рака до сих пор было затруднено из-за относительно низкой эффективности редактирования генома в опухолях, работы "по площадям", а не точечно, а также потенциальной токсичности систем доставки препарата в ткани. Это конкретное исследование финансировал Израильский фонд исследований рака.

Авторы утверждают, что создали безопасную схему доставки к опухолям липидных наночастиц с гРНК: эти молекулы кодировали в "больных" тканях фермент Cas9 (выделенный из стрептококков Streptococcus pyogenes), который, словно нано-ножницы, разрезал ДНК в вышедших из-под контроля клетках. Таким образом, опасные клетки с намеренно поврежденным геномом больше не могли делиться.

Читайте также: Организм впервые на 90% очистили от вируса герпеса: создан новый метод терапии

Однократная внутримозговая инъекция препарата против фермента PLK1 (способствует развитию рака) в агрессивную ортотопическую глиобластому позволила отредактировать до ~70% генов, что вызвало гибель раковых клеток и ингибировало рост опухоли на 50%, а также повысило выживаемость мышей на 30%.

Чтобы достичь метастатических опухолей, липидные наночастицы были сконструированы и для точечной доставки антител. Внутрибрюшинные инъекции препарата, нацеленные на мембранные рецепторы EGFR, вызывали их избирательное поглощение диссеминированными опухолями яичников и позволили "покромсать" до 80% генов. Это подавило рост опухолей и увеличило выживаемость на 80%.

"Это первое исследование в мире, которое доказывает, что CRISPR можно использовать для эффективного лечения рака у живого животного. Это не химиотерапия. Здесь нет побочных эффектов, и раковые клетки, обработанные таким образом, никогда не станут снова активными", – пишут авторы.

Смотрите видео: Создана 3D-анимация технологии генной инженерии CRISPR

Теперь они собираются проверить технологию на раке крови и на генетических заболеваниях вроде мышечной дистрофия Дюшенна.

Клиническая реализация технологии все еще в зачаточном состоянии, но авторы "настроены оптимистично", пишет MedicalExpress. Они утверждают, что возможности точечного нацеливания ферментов обширны, а их "тонкая настройка", чтобы уничтожалась ДНК вредных клеток, а не здоровых, – лишь дело времени/техники.

• Некоторые передовые вакцины-кандидаты против коронавируса основаны на прорывной мРНК-технологии.
• В 2020 году впервые применили CRISPR/Cas9 в теле живого человека для лечения слепоты.
• Генетики в США с помощью CRISPR/Cas9 замедлили развитие страшной наследственной болезни – БАС.
• В 2018-м в Швейцарии разработали способ лечения с CRISPR/Cas9 от врожденного заболевания крови бета-талассемии.
• Еще в 2016-м ученым удалось удалить код ВИЧ из ДНК живого организма.

Читайте также: "Молекулярные ножницы, вырезающие часть генов из клеток": объясняем Нобель по химии 2020