В Европе впервые испытают генную терапию на детях
Иллюстрация: npr.org

Генная терапия схемы Strimvelis будет применена в Европе для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). О том, что Европейское агентство по лекарственным препаратам одобрило использование генной инженерии в клинической практике, пишет Medical Daily.

Как отмечает источник, дети и АДА-ТКИН рождаются с нарушенным процессом работы аденозиндезаминазы: такие пациенты практически лишены иммунитета: любая инфекция может оказаться для них смертельной. Таких детей называют "детьми в пузыре", так как для жизнедеятельности им нужна стерильная среда.

Ранее возможность использования генной терапии для лечения такого типа иммунодефицита была протестирована американскими исследователями. Ныне больным предлагают пересадку костного мозга, однако поиск подходящего донора может затянуться на годы и ни к чему не привести, а продолжительность жизни больных редко превышает два года.

Разработка компании GlaxoSmithKline - терапия Strimvelis - предназначена для тех, кому не удалось найти нужного донора. Суть ее в том, что в организм пациента вводят ретровирусные векторы с полноценными копиями поврежденного гена, которые встраиваются в молекулы организма.

Читайте также: Ученые составили самую полную карту ДНК человека

В Европе, отмечает источник, каждый год рождается около 15 детей с АДА-ТКИН.

Упомянутая выше компания в ближайшие годы намерена получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других редких заболеваний.

Подписывайтесь на аккаунт ЛІГА.net в Twitter и Facebook: в одной ленте - все, что стоит знать о политике, экономике, бизнесе и финансах.