США впервые в истории одобрили препарат, подавляющий работу генов

В США впервые в истории официально признано лекарственное средство, которое подавляет гены. Препарат патисиран излечивает наследственное заболевание - транстиретиновый амилоидоз. Об этом пишет ScienceAlert.

При этой болезни в организме идет накопление мутантных белков, что ведет к проблемам с сердцем и нервной системой.

Лекарство действует по методу РНК-интерференции (RNAi), которая подавляет работу генов и мешает синтезу "неправильного" белка, вызывающего полинейропатию.

Смотрите также: : Создана 3D-анимация мощной технологии генной инженерии: видео

RNAi изобрели на рубеже 20-21 веков, но одобрение Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) созданный на основе этого метода препарат получил только сейчас.

У тех больных, которые его принимали в клинических испытаниях, была больше мышечная сила, острее рефлексы и более здоровый обмен веществ, чем у тех, кто принимал плацебо.

Читайте также: Для лечения врожденной болезни применят генный "скальпель" CRISPR

Как пишет издание, теперь около 50 тысяч больных получили надежду.