Открытие. Генетики в США замедлили развитие страшной наследственной болезни
С помощью усовершенствованной методики редактирования генов CRISPR ученые сумели отключить один из генов, который отвечает за наследственную форму бокового амиотрофического склероза - неврологического заболевания, от которого пока невозможно излечиться. Об этом сообщила пресс-служба Университета Иллинойса, исследование опубликовано в журнале Molecular Therapy.
Удалось замедлить прогрессирование заболевания, улучшить мышечную функцию и увеличить продолжительность жизни у мышей с агрессивной формой БАС, которая парализует тело за нескольких месяцев после рождения.
Читайте также: CRISPR: Ученые выводят цыплят, устойчивых к вирусу гриппа
Слева - мутантный ген в клетке без вмешательства CRISPR, справа - после "лечения":
В обычной технологии CRISPR разрезаются обе нити ДНК, что сопряжено с увеличением процента ошибочных "правок". Американцы смогли отредактировать молекулу при помощи белка-"редактора оснований", заменяя одну букву последовательности ДНК другой, то есть не разрезая обе нити.
Им удалось точечно и навсегда отключить ген SOD1 в клетках позвоночника мышей: именно он отвечает за ~20% наследственных форм БАС.
Сейчас группа изучает способы нацеливания только на мутантную копию гена, так как нынешний редактор потенциально нарушает и его здоровую версию. Ученые также ищут способы применить свой метод для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и мышечной атрофии позвоночника.
- Еще в 2016-м ученым удалось удалить код ВИЧ из ДНК живого организма.
- в 2018-м в Швейцарии разработали способ лечения с CRISPR от врожденного заболевания крови бета-талассемии.
- В 2019-м генетики расшифровали ДНК средневековых крестоносцев.
- Украинка собирает зоопарк геномов в США. Это позволит нам по-новому взглянуть на эволюцию.
Смотрите видео: Создана 3D-анимация технологии генной инженерии CRISPR
